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通过科学的力量打通罕见病医药生态圈

字号+ 作者: 来源: 2021-03-05 11:09:53

  中新网3月5日电 一直以来,罕见病给人类社会发展带来沉重负担,也是现代医学亟需攻破的重大难题之一。与其它疾病相比,罕见病从疾病认知、诊断、治疗到患者药物可及性、可支付性都存在较大差距。   近日,辉瑞中国肿瘤及罕见病市场部负责人宋发贤在接受媒...

  中新网3月5日电 一直以来,罕见病给人类社会发展带来沉重负担,也是现代医学亟需攻破的重大难题之一。与其它疾病相比,罕见病从疾病认知、诊断、治疗到患者药物可及性、可支付性都存在较大差距。

  近日,辉瑞中国肿瘤及罕见病市场部负责人宋发贤在接受媒体采访时表示,让罕见病可诊可治是目前罕见病领域面临的重要课题。辉瑞希望通过科学的力量,以及与各界的广泛合作,从根本上改变与罕见疾病共存的意义,为少数群体的生活带来重大的改变。

  提升罕见病诊疗水平需打通全链路

  在宋发贤看来,罕见病诊疗需要从两个维度去提升,首先是“可治”,他介绍,辉瑞深耕罕见病领域30余年,2012年开始在中国开展罕见病业务,上市两款治疗血友病的产品。目前这两款药物已纳入国家医保目录,帮助患者及其家庭减轻治疗负担。“在深耕罕见病多年的过程中,我们看到了更多没有药物治疗的罕见病群体对治疗和生命的渴求。因此,我们在2020年先后引入两款创新产品,针对更为罕见、知晓率更低的转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)疾病的两种不同类型。填补了相关治疗领域的空白,为患者带来福音。”宋发贤表示。

  第二个维度是“可诊”,也就是帮助医疗体系提升疾病的诊断治疗能力。宋发贤称,无论是血友病还是ATTR领域,疾病的诊疗发展仍面对较大的困难和挑战,这些疾病虽然有药可治,但是病人往往容易被误诊。为此,辉瑞积极与卫健委、国内顶级医疗机构、中国罕见病联盟、血友病协作组合作,积极推动标准化血友病中心和ATTR诊疗示范中心的建设,提升疾病诊疗能力、扩大中心的地域覆盖,让更多患者获得更高的治疗可及性。

  宋发贤认为,罕见病治疗可及性的提升需要体系化的思考及全链路的打通,每一个环节都很重要。他补充道,未来,辉瑞还将布局基因治疗领域,引入全球前沿的基因疗法,为更多患者提供解决方案。同时也期望探索出一条可借鉴、可复制的罕见病诊疗路径,加速中国罕见病诊疗实现质的飞跃。

  通过科学力量加速药物和治疗创新

  “科学致胜”是辉瑞近来倡导的理念,宋发贤表示,作为一家制药企业,辉瑞尊重科学,也相信科学所能为改变人类疾病带来的贡献,辉瑞不断践行科学致胜,加速药物和治疗手段的创新。

  宋发贤介绍,在ATTR-CM(转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病)领域,辉瑞在全球有一套非常成熟的AI筛查技术,应用在ATTR-CM的筛查领域。目前也在和学会组织和权威医疗机构进行一些合作,希望在今年应用到国内,利用科技的力量作为传统医学诊疗手段的补充,帮助医生在不浪费有限医疗资源和时间的前提下,筛选出高度疑似的罕见病患者,帮助他们获得后续的确诊和治疗。

  此外,互联网医疗近年来在中国取得了快速发展,打破了时间与地域的限制,大幅提升了药品及医疗服务的可及性。宋发贤称,互联网+医疗从OTC、普药慢慢普及到肿瘤药物,从就诊到支付到拿药,形成了一套成体系的医药生态圈,在罕见病领域,这个模式也可以拿来借鉴,只不过需要针对罕见病的特殊情况,打通罕见病诊疗闭环。

  如通过互联网医院入驻及实体医院对接,患者通过网上咨询获得就诊建议,并根据咨询结果到有诊疗资质的医院就医,极大缓解了患者就诊过程的奔波,提升就诊效率;处方连接线上药店,通过药品物流配送上门,解决患者取药的困难;开通线上筹资、支付手段,整合网络互助、分期付款和商业保险等多种手段,提供减轻患者经济负担的选择的同时,免去患者及家属奔波于线下支付的苦恼,提高整体治疗的效率。

  宋发贤表示,未来辉瑞将会把更多的创新产品和疗法陆续带入中国,为更多中国罕见病患者带来治疗新希望。

【编辑:陈海峰】

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